导语

肥厚型心肌病（HCM）是临床最常见的遗传性心肌病之一，其中非梗阻性 HCM（nHCM）长期缺乏有效的靶向治疗手段。2026 年欧洲心脏病学会年会（ESC 2026）Hotline 专场公布的 ACACIA-HCM 研究取得突破性阳性结果，这也是半个多世纪以来首个在 nHCM 人群取得阳性结果的 3 期临床研究。证实第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）类药物阿夫凯泰可显著改善症状性 nHCM 患者的生活质量与运动能力，为该类患者的治疗格局带来历史性变革^[1]。

值此盛会，丁香园特邀知名心肌病和心衰专家首都医科大学附属北京安贞医院杜昕教授担任访谈嘉宾，对话 HCM 领域国际权威专家、美国莱希医院暨医学中心（Lahey Hospital & Medical Center）Martin S. Maron 教授。在本次专访中，两位专家围绕 ACACIA-HCM 研究结果，深入探讨了阿夫凯泰治疗 nHCM 的个体化剂量滴定策略、临床终点意义解读、治疗应答异质性和胸痛病因鉴别等热点议题，旨在帮助广大临床医师理清诊疗思路，为 nHCM 患者的规范化诊疗提供更清晰的实践参考。

杜昕教授：

今天我们将解读 ACACIA-HCM 研究，该研究在今年 ESC 大会上作为 Hotline 发布，其结果令人印象深刻。同时，很高兴再次见到 Martin S. Maron 教授，并向您表达祝贺该项重磅研究的发表。

Martin Maron 教授：

去年有幸参访贵院的 HCM 卓越诊疗中心，非常高兴再次见到您。HCM 领域长期存在显著未被满足的临床需求，近 50 年间始终缺乏可使 nHCM 患者明确获益的靶向药物治疗方案，ACACIA-HCM 研究的公布为症状性 nHCM 的治疗带来了突破性进展，证实 CMI 类药物阿夫凯泰可有效改善患者症状与心脏功能，为该类患者带来了前所未有的预后改善机遇^[1]。

Martin S. Maron 教授（左）与杜昕教授（右）

杜昕教授：梗阻性 HCM（oHCM）患者通常会参考 LVOTG 等指标来调整剂量。与 oHCM 不同的是，nHCM 没有客观的标准来指导上调剂量，请问对于接受 CMI 类药物治疗的 nHCM 患者^*，应基于哪些指标开展个体化剂量滴定？在临床实践中又有哪些考量？射血分数降低心衰（HFrEF）的标准治疗必须将 ARNI、β 受体阻滞剂等药物逐步递增至目标剂量，CMI 类药物治疗 nHCM 时剂量调整上有何不同？

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